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Actualidad

Investigadores de la Universidad de Nueva Jersey
Logran tratar la distrofia muscular con células madre
La investigación hecha en ratones fue conducida por un científico argentino residente en Nueva York y ha demostrado que la inyección de células madre normales en animales afectados logra corregir las alteraciones que produce la distrofia muscular de Duchenne



Dr. Diego Fraidenraich (a la izquierda) junto a su equipo en la Universidad de Nueva Jersey

Por Ana María Pertierra

El estudio, recientemente publicado en PLoS ONE, estuvo liderado por un bioquímico argentino radicado en los Estados Unidos que se encuentra dedicado a la investigación con células madre desde 2001. El logro de esta investigación científica radica en haber desentrañado la acción que las células madre pueden llegar a tener en una afección incurable como es la distrofia muscular de Duchenne.
En diálogo con Faba-Informa a través del correo electrónico, el doctor Diego Fraidenraich, graduado de químico en la Facultad de Ciencias Exactas y Naturales de la UBA en 1990, doctorado en Bioquímica en la misma universidad en 1994, y actual director del equipo de investigadores de la Universidad de Nueva Jersey, señaló que eligieron el modelo de la distrofia muscular porque lo consideraron todo un desafío.
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad neuromuscular degenerativa incurable causada por una mutación genética en el gen que codifica a la proteína estructural distrofina. Es una enfermedad genética recesiva ligada al cromosoma X que la trasmite la mujer portadora a sus hijos varones, y afecta a uno de cada 3.500 varones. Se caracteriza por una debilidad muscular progresiva asociada con necrosis de las fibras musculares y fibrosis del tejido muscular. Los pacientes por lo general a partir de los 8 a 11 años están confinados a sillas de ruedas y mueren a causa de una falla respiratoria cerca de los 20 años de edad. Si bien se han investigado varias vías terapéuticas, hasta el momento es una afección incurable.
Los científicos de la Escuela de Medicina de la Universidad de Nueva Jersey, Estados Unidos, trabajaron con ratones modificados genéticamente para que aparezcan en ellos los síntomas de la distrofia muscular, y observaron de qué modo las células madre podían intervenir en la solución de este problema genético. Uno de los interrogantes planteados fue si, para lograr las correcciones, era necesario el reemplazo de la totalidad de las células musculares con células madre o si por el contrario era suficiente sólo con algunas.
Vieron entonces que cuando se inyectaban las células madre en el embrión del ratón en el estadio temprano de blastocisto, las células eran reconocidas como propias y no se desataba ninguna reacción de rechazo inmunológico.
“Las células madre normales, incorporadas en una fracción del 10 al 30% son capaces de esparcir distrofina a través del músculo esquelético para corregir la enfermedad”, dijo Fraidenraich.

“Nos encontramos con que inyectando unas 15 células en blastocistos de 40 a 80 células, el músculo comenzaba a comportarse normalmente”, puntualizó el científico.


Otras conclusiones importantes de este trabajo de investigación fueron que aún en áreas donde no hubo reemplazo por células madre también se notó una cierta corrección porque se producían proteínas similares a la distrofina como la distrobrevina y la utrofina, homólogas que permitían fortalecer el músculo en aquellas regiones del mismo sin distrofina. Además, también se corregían otras alteraciones que acompañan a la distrofia como la cantidad de grasa del tejido adiposo.
Cuando se le pregunta qué aporte representa esta investigación en el tratamiento de la distrofia muscular humana, Fraidenraich sostiene: “ Permite dilucidar algunos mecanismos correctivos y plantear a la enfermedad de forma más global y no únicamente referida al músculo esquelético porque ha quedado demostrado que esta afección también involucra a otros órganos como el tejido adiposo, entre otros”.
Con esta experiencia los investigadores descubrieron que luego de la acción de las células madre la afección se corrige porque sucede una sobreproducción de distrofina.
El doctor Fraidenraich, que tiene una amplia experiencia en el tema, comenzó a trabajar con células madre en el año 2001 en el Memorial Sloan-Kettering Cancer Centre en Nueva York. Y estando allí publicó un trabajo de investigación en la revista Science, en el que describió que las stem cells pueden producir factores biológicos reparadores que migran a las zonas afectadas y corrigen un defecto congénito cardiaco. A fines de 2006 se trasladó a la Universidad de New Jersey donde trabaja actualmente como director del Centro de Investigación en células madre y como profesor.
Si bien en este estudio los investigadores utilizaron células madre de ratón, Fraidenraich considera que entre las aplicaciones clínicas más eficaces de las células madre se encuentran las de una nueva generación de células denominadas IPS cells (del inglés, “Induced Pluripotent Stem Cells”) como por ejemplo, los fibroblastos de la piel de un humano adulto que, tras un simple tratamiento con factores biológicos, pueden des-diferenciarse en células madre y luego diferenciarse en células cardíacas que, inyectadas pueden reparar el daño de un infarto. Lo mismo puede suceder –añadió– con células pancreáticas para tratar la diabetes o con las neuronas para tratar el mal de Parkinson. “Lo importante es que se pueden utilizar como terapia celular y obtenerse del mismo paciente”, señaló el especialista.
Fraidenraich está “absolutamente convencido” de que a partir de la decisión del presidente de los Estados Unidos, Barack Obama, de impulsar la utilización de las células madre embrionarias para la investigación se lograrán importantes avances en ciencia. “Se podrá trabajar con células madre humanas sin miedo y generar nuevas líneas celulares con aplicación terapéutica”, concluyó.




Logran tratar la distrofia
muscular con células madre



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